遺伝⼦治療とは？
異常な配列をもつDNAに対して正常な配列をもつDNAを追加して上書きする治療法です
監修：自治医科大学医学部 生化学講座 病態生化学部門
教授 大森 司 先⽣
遺伝性疾患は、DNAの塩基配列が異常を起こすことで引き起こされます。遺伝⼦治療とは、異常な配列をもったDNAに対して正常な配列をもったDNA、つまり正常な遺伝⼦を追加する治療法です。正常な遺伝⼦の導⼊は、ウイルスベクターという遺伝⼦を体内に送り込むための運び屋を⽤いて⾏われるのが主流となっています。ウイルスベクターは現在、レンチウイルスベクター、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターなどさまざまな種類が開発されており、それぞれの特徴によって病気に合ったものが使い分けられています。
遺伝子導入の方法には体外法と体内法の2種類があります。体外法では、患者さんのからだから異常な遺伝子をもつ細胞を取り出し、それにウイルスベクターで正常な遺伝子を導入し、再び患者さんのからだに戻します。体外法は造血幹細胞やリンパ球など、細胞を体外に取り出すことができる場合に用いられます。
一方、神経細胞や筋肉細胞など、体内から取り出せない細胞に対しては体内法が用いられます。体内法では正しい配列をもつDNAを載せたウイルスベクターを直接体内に投与し、体内で遺伝子導入を⾏います。導入には、神経細胞や筋肉細胞などの非分裂細胞に適したAAVベクターが用いられています。
遺伝子の導入方法にはほかにも、ウイルスを使わない非ウイルス性ベクターを用いる方法があります。リポソームというカプセルに導入したい遺伝子を入れて体内に投与する方法や、プラスミドという核から独立したDNAを直接体内に導入する方法などです。
小澤敬也 編：実験医学増刊 38(2)：12, 2020
石田 幸弘：図解・最先端医療 がん遺伝子治療のことがわかる本 あさ出版：68, 2018